Мышам отредактировали гены с помощью генной терапии и стволовых клеток
Эксперимент, отчет о котором опубликован в Nature, провели сотрудники Института Сенгера. Ученые экспериментировали с линией лабораторных мышей с дефицитом фермента альфа-1-антитрипсина – генетическим заболеванием, которое вызвано мутацией гена, кодирующего этот фермент. Отсутствие альфа-1-антитрипсина приводит к различным поражениям легких и циррозу печени.
Дефицит альфа-1-антитрипсина является одним из часто встречающихся генентических заболеваний. Его распространенность в Европе составляет один случай на две тысячи человек. Зачастую единственным способом спасти жизнь пациента с таким заболеванием является трансплантации печени или легких.
В ходе эксперимента исследователи, используя разработанную ранее методику, получили индуцированные плюрипотентные стволовые клетки из кожи больных грызунов. Эти клетки содержали те же мутации, что и соматические клетки животных, что делало их неприменимыми в терапевтических целях.
На втором этапе эксперимента ученым удалось провести генетическую коррекцию полученных стволовых клеток. Путем комбинированного использования белков с доменом типа "цинковый палец" и транспозонов piggyBac (мобильных участков генома, способных избирательно встраиваться между определенными "буквами" ДНК), ученые сначала вырезали пораженный мутацией ген мышей, а затем заменили его новым, нормально функционирующим геном.
После этого был запущен механизм специализации стволовых клеток, в результате которого они были преобразованы в клетки печени, которые были введены в организм мышей. Эти клетки нормально функционировали, вырабатывая необходимый организму фермент, в течение 6 недель.
По словам одного из руководителей исследования профессора Дэвида Ломаса (David Lomas), в будущем опробованная на мышах методика может лечь в основу принципиально нового метода коррекции генетических заболеваний, не требующего, в отличие от трансплантации донорских тканей и органов, пожизненного приема подавляющих иммунитет лекарств.
Однако для того, чтобы доказать безопасность предлагаемого метода лечения, и, в частности, использования индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, которые теоретически могут обладать канцерогенными свойствами, ученым необходимы многочисленные, доклинические исследования.
Теги: все, гены, исследования, мыши, стволовые клетки
Источник: www.med2.ru
Понравился материал? Делись!
Читаем дальше
- Названы первые возможные симптомы рака горла
- Редкие разовые тренировки дают эффект защиты от болезни Альцгеймера
- Противораковая вакцина успешно испытана на людях
- Коклюш: как распознать инфекцию у взрослых
- Названы продукты, которым не место в рационе тридцатилетних
- Найден простой способ укрепить память без лекарств
- Врач рассказал, какой рак передается по наследству
- Пять полезных привычек, которые помогут похудеть навсегда
- Сок этого овоща защищает от образования тромбов
- Этот напиток улучшает сон и помогает избежать депрессии